#诺西那生钠

诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），提高SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中外显子7的纳入以及全长SMN蛋白的产生，从而治疗5q脊髓性肌萎缩症。常见剂型为注射液，通过腰椎穿刺鞘内注射至脑脊液，药物代谢缓慢，药物半衰期为135-177天，最终经尿液排出体外。肾损害、肝损害患者、妊娠期、哺乳期女性慎用。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA），并成为中国首个能治疗SMA的药物。2021年12月3日，诺西那生钠注射液被正式纳入医保。