干细胞疗法有望功能性治愈帕金森

大家好，二月十九日，日本后生劳动省正式通过两款 ips 再生医疗产品的负条件上市，这是全球首次将 ips 细胞技术应用于临床治疗，今天我们就来深入探讨这一里程碑事件。 没错，这两款产品分别针对缺血性心脏病和帕金森病，标志着再生医学进入了商业化应用的新阶段。 我们先来看第一款产品 rehart， 它是由大阪大学孵化的 korrops 公司开发的。这款产品利用一体 ips 细胞分化成心肌细胞片，通过微创手术贴在受损的心脏表面。 对这种治疗方式，就像给心脏贴上了一张活力补丁，直接在受损区域补充健康的心肌细胞，不用像传统心脏移植那样，还要长时间等待合适的供体。 你说的太形象了。而且一体 ips 细胞的优势也很明显，它不是从患者自己体内提取细胞培养，而是用提前置备好的通用型细胞珠，这样就能大大缩短治疗周期，不用让患者等上几个月甚至更久。 没错，我之前查过资料，患者如果用字体 ips 细胞治疗，光是细胞提取重变成风化，这一套流程下来至少得半年时间，很多病情紧急的患者根本等不起。 是啊，缺血性心脏病患者本来心脏功能就差，每多等一天都是在和时间赛跑， rehart 用一体 ips 细胞就能把准备时间压缩到几周，对患者来说太关键了。 而且一体 ips 细胞还有个好处，就是可以批量生产，成本相比字体治疗低不少，未来说不定能让更多普通患者用得起这种高端疗法。 不过说到一体，就绕不开免疫排斥的问题吧，毕竟不是自己的细胞，身体会不会不认啊？问的好，这也是 ips 细胞技术要解决的核心难题之一。现在他们用的是经过基因编辑的细胞珠，把那些容易引发免疫反应的基因给敲除了，这样就能大大降低排斥风险。 哦，原来是这样，那目前 rehart 的 临床数据怎么样啊？有没有实际治疗成功的案例？我记得之前大阪大学团队公布过一期临床结果，有几名严重缺血性心脏病患者接受治疗后，心脏功能确实有明显改善，运动耐量也提高了不少，而且没有出现严重的免疫排斥反应， 这效果已经很让人惊喜了。那第二款针对帕金森病的产品呢？能给我们讲讲吗？第二款产品叫 i nurence， 是 京都大学旗下的 helos 公司开发的，它是把 ips 细胞分化成多巴胺神经元腺体细胞，然后移植到患者的大脑里。 多巴胺神经元缺失不就是帕金森病的主要病音吗？移植健康的神经元就能补充患者大脑里缺失的多巴胺，从而改善震颤、行动迟缓这些症状，对吧？ 没错，传统帕金森病治疗主要靠吃药补充多巴胺，但药物效果会随着时间越来越差，还会出现异动症这些副作用。细胞移植相当于从根源上解决问题，直接补充缺失的神经细胞。 那这个治疗的难度是不是比心脏那块更大呀？毕竟是往大脑里移植细胞，风险肯定更高吧。确实，大脑手术本身就比心脏微创手术难度高，而且还要精准把细胞放到大脑的特定区域，比如黑质纹状体通路，这个位置稍微偏一点都不行。 那临床数据怎么样啊？有没有患者已经受益了？京都大学的团队之前做过临床实验，有十几名帕金森病患者接受了移植，术后一年随访的时候，有超过一半的患者运动症状评分改善了百分之三十以上，而且没有出现严重的并发症， 这已经是非常不错的结果了。不过我听说 ips 细胞技术之前一直停留在实验室阶段，这次能正式上市，是不是也经历了很多波折？ 那可不，从二零零六年山中申明教授发现 ips 细胞到现在整整二十年了，中间经历了无数次实验失败、技术瓶颈，还有理论方面的争论。 是啊， ips 细胞刚出来的时候，大家都觉得这是再生医学的希望，但真正要用到人身上，要解决的问题太多了。比如细胞安全性、分化效率、免疫排斥，每一个坎都不好过。 没错，早期 a p s 细胞分化出来的细胞纯度不高，还容易出现癌变的风险，这些都是临床应用的拦路虎。后来科学家们不断优化重编程技术和分化方案，才慢慢把这些问题解决了。 那这次日本后生劳动省给的是负条件上市，是不是意味着还有一些问题需要后续跟进啊？ 对，负条件上市，就是说产品可以先上市，但企业还要继续完成后续的临床实验，收集更多长期、安全性和有效性的数据。毕竟细胞治疗是个新生事物，长期效果还需要时间来验证。 那这两款产品的定价会怎么样啊？会不会特别贵？普通患者根本用不起？目前官方还没公布具体价格，但日内估计每粒治疗费用可能要几百万日元，换算成人民币就是几十万。不过日本政府已经表示，会考虑把这些疗法纳入医保报销范围，要是能报销的话，患者的负担就能轻很多。 要是能纳入医保就太好了，不然就算疗法再好，普通人也只能望而却步。那除了这两款产品， ips 细胞技术未来还能应用在哪些领域啊？ 可应用的领域太多了，比如糖尿病、脊椎损伤、老年痴呆，甚至是一些罕见病，只要是因为细胞缺失或功能障碍引起的疾病，都有可能用 i p s。 细胞治疗来解决。 这么说， ips 细胞未来真的有可能成为万能细胞，能治疗各种疑难杂症？理论上是这样的，因为 ips 细胞可以分化成人体任何一种细胞，只要技术足够成熟，就能替换掉体内任何受损或病变的细胞。不过要实现这个目标，还有很长的路要走。 没错，现在才只是迈出了商业化应用的路要走。没错，现在才只是迈出了商业化，真正走向了临床。 是啊，想想二十年前，谁能想到从皮肤细胞里能培养出可以治病的干细胞呢？这就是科技的魅力，总能在你意想不到的时候给你惊喜。 而且这次日本率先实现 ips 细胞产品上市，也给全球再生医学领域打了一针强心剂，相信接下来其他国家也会加快相关技术的临床转化速度。 对，我听说美国、中国的科研团队也在做 ips 细胞的临床实验，比如中国已经有团队在做 ips 细胞治疗黄斑变性的临床实验，效果也不错。看来再生医学的春天真的要来了。不过话说回来， ips 细胞技术的发展会不会引发一些轮理问题啊？ 比如会不会有人用它来做一些违背规律的事情？这个确实值得警惕，比如有人可能会用 ips 细胞克隆人或者制造生殖细胞，这些都是严格禁止的，不过目前各国都有严格的监管政策，只要监管到位，就能把风险控制住。 是啊，任何新技术的发展都需要平衡创新和轮历，不能因为担心风险就停滞不前，也不能为了创新就突破轮历底线。 没错，这次日本能批准 ips 细胞产品上市，也是在监管和创新之间找到了一个平衡点，既鼓励了技术发展，又守住了理论底线。 那对于普通老百姓来说，除了关注治疗效果和价格，还应该了解些什么呢？我觉得首先要明白， ips 细胞治疗不是万能的，目前它还只能针对特定的疾病，而且不是所有患者都适合这种治疗， 比如 rehart， 主要适用于那些药物和手术都无效的严重缺血性心脏病患者。对患者在选择治疗方式的时候一定要听从医生的建议，不能盲目跟风，毕竟每个人的病情都不一样，适合别人的疗法不一定适合自己。 还有就是要理性看待新技术，不能因为是黑科技就抱有过高的期望，也不能因为有风险就完全否定它。 ips 细胞治疗现在还处于早期阶段，还有很多问题需要解决，比如长期安全性、治疗效果的稳定性等等。 没错，我们既要为科技的进步感到高兴，也要保持理性的态度。那你觉得未来 ips 细胞技术还有哪些挑战需要克服啊？ 挑战可不少。首先就是细胞质备的标准化问题，现在不同实验室、不同企业质备出来的 ips 细胞质量参差不齐，怎么才能保证每一批细胞都安全有效？这是个大问题。 对，标准化是规模化生产的前提，要是每个批次的细胞质量都不一样，那就很难批量推广。 还有就是免疫排斥的问题，虽然现在用基因编辑降低了排斥风险，但还是不能完全避免，未来可能还要开发更精准的免疫抑制方案，或者找到完全不会引发排斥的通用性细胞株。 另外，细胞移植后的长期存活和功能整合也是个问题吧，比如移植到心脏里的心肌细胞能不能长期存活，能不能和原来的心肌细胞同步跳动，这些都需要长期观察。 没错，还有帕金森病患者移植的多巴胺神经元能不能在大脑里长期存活，能不能持续分泌多巴胺，这些都是影响长期疗效的关键因素。 看来要让 ips 细胞技术真正普及，还有很长的路要走。不过这次两款产品的上市，已经让我们看到了希望的曙光。 是啊，这就像当年青霉素发明一样，一开始只能治疗少数疾病，但后来慢慢发展成了挽救无数生命的神药。我相信 ips 细胞技术也会沿着这个路径一步步发展壮大，未来能治疗更多疾病，让更多人受益。 真希望这一天能早点到来，让那些被疑难杂症困扰的患者都能通过再生医学重新获得健康。 我也相信这一天不会太远，毕竟科技发展的速度越来越快，说不定再过十年二十年， ips 细胞治疗就像现在的抗生素一样普及了， 想想都让人期待。今天我们聊了这么多关于 ips 细胞技术的话题，从两款上市的产品，到技术的发展历程，再到未来的挑战，相信大家对这个领域有了更深入的了解。没错，希望通过今天的节目，能让更多人了解再生医学的前沿进展，也让大家对未来的医疗科技多一份期待。 如果你对 ips 细胞技术还有什么疑问，或者有想了解的其他科技前沿话题，都可以在评论区留言告诉我们。感谢大家收听本期节目，我们下期再见！再见！