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In vivo CAR-T会是CAR-T的终点吗? 现在,一些前沿生物技术公司已经给出了答案——in vivo CAR-T,也就是在体内改造 T 细胞,原位生成 CAR-T 细胞。将编码嵌合抗原受体(CAR)蛋白的基因递送至血液中的 T 细胞,直接在体内生成 CAR-T 细胞,从而避免了复杂的体外基因工程改造、扩增和保存,时间和成本也将大大降低。目前,已上市的 CAR-T 细胞疗法约为 50 万美元,体内原位 CAR-T 细胞疗法有望将价格降低一个数量级。 例如,CAR-T 细胞疗法先驱 Carl June、Bruce Levine 及 mRNA 疫苗研究先驱、诺奖得主 Drew Weissman 等人创立了一家名为 Capstan Therapeutics 的公司;CRISPR 基因编辑技术先驱、诺奖得主 Jennifer Doudna 参与创立了一家名为 Azalea Therapeutics 的公司,这些公司都致力于开发 in vivo CAR-T。 实际上,随着大流行的结束,疫苗需求降低,mRNA 疫苗公司也纷纷进军 in vivo CAR-T。制药巨头们也注意到了这一趋势,通过投资、收购等方式,加入到了 in vivo CAR-T 的竞争中。例如,Capstan Therapeutics 就得到了诺华、辉瑞、拜耳、礼来、BMS 的投资;阿斯利康则在今年 3 月份以最高 10 亿美元的价格收购了 in vivo CAR-T 公司 EsoBiotec,该公司于今年 1 月启动了其首个 in vivo CAR-T 细胞疗法的人体临床试验。 虽然才刚刚进入临床阶段,但许多研究人员对这种更简单的 CAR-T 细胞疗法的潜力感到兴奋,认为这有可能挑战当前的治疗模式。#知识科普 #科普 #医学科普 #生命科学 #科普一下
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