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动脉网6天前
基因编辑疗法又见安全危机 基因编辑技术被誉为人类史上最重要的科技发明之一。但你知道吗?哪怕是发展多年,基因编辑的安全问题却依旧是头顶高悬的摩克利斯之剑。 近日,全球明星公司Intellia Therapeutics因其核心疗法NEX-z在临床试验中导致一名罕见心肌病患者出现严重肝损伤,直接让该公司两项关键的三期研究被紧急叫停,股价暴跌42%。这一事件像一颗炸弹,引爆全球对基因编辑技术安全性的担忧。 从技术原理来讲,基因编辑是指对目标基因进行删除、替换、插入等操作,以获得新的功能或表型。在过去的三十年里,基因编辑技术不断发展,已在医学、生物学等领域广泛应用。然而,这次肝损伤事件,却暴露了当前基因编辑技术面临的几大核心难题: 首先是递送系统的精准与控制难题,NEX-z使用LNP技术将CRISPR基因编辑系统递送到患者肝脏。但LNP本身就可能引发炎症反应,且基因编辑系统进入人体后,我们对它在体内最终的精确分布、编辑效率的掌控仍不完全。就像一辆卡车运送一把精密剪刀,我们无法绝对保证它只去目标地点且只做我们指定的事。 其次,CRISPR技术固有的“脱靶”风险同样也是基因编辑的技术瓶颈之一。CRISPR“基因剪刀”在切割目标基因的同时,也可能“错伤”其他重要基因。这种意外的DNA断裂可能导致正常功能基因的功能缺失和突变,虽然目前已有多种方法评估和量化这类事件,但风险并未完全消除。 此次事件不仅是一家公司的问题,更是给整个行业敲响了警钟。它迫使所有研发者必须回答:在追求巨大医学潜力的同时,我们是否已经充分评估并最小化了其潜在风险? 基因编辑的未来依然充满希望,但通往临床的道路必须由更严谨的安全数据铺就。如何提升编辑的精准度、开发更安全的递送工具、以及建立更完善的长期监测体系,将是整个行业在突破此次安全危机后,必须共同攻克的科学难关。 #基因编辑 #CRISPR #医疗创新
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