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红星新闻1年前
希望就在不远处！ 蔡磊参与推进的渐冻症药物被美国FDA授予孤儿药资格
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程浩5年前
一针70万，罕见病真的没人管了吗？学习美国FDA如何解决问题
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数烽政策服务4天前
名词解释 孤儿药 #孤儿药
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医药资源集散中心1月前
10月21日医药新闻
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程浩5年前
和大家科普一下孤儿药 不是给孤儿用的药哈 😂😂
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津云1年前
全国人大代表吴焕淦：罕见病患者超2000万人 建议推进“孤儿药”法规建立#罕见病
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免疫细胞CAR-T4月前
CAR-T在《实体》的治疗中，取得突破性进展 科济生物2025年6月宣布，其靶向Claudin18.2的CAR-T产品，CT041上市申请，获国家药品监督管理受理，用于至少二线治疗失败的，Claudin18.2阳性晚期胃/食管胃结合部腺。#实体瘤 #胃癌晚期癌细胞扩散的我 #科济生物 #科普 #生命科学
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羊城晚报5年前
“孤儿药”一支卖70万元，药企回应称不够资格参加医保谈判
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菲说不可3年前
超6成“孤儿药”入医保，“每一个小群体都不应该被放弃”！#大v快评 #罕见病 @抖音小助手
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底层原理6月前
【聪明药】利他林（下） #聪明药 #硬核科普 #医疗科普 #聪明 #禁毒科普
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肥牛在康复2周前
脊髓损伤又有大动作？FDA官方认证，“跳舞分子”这次来真的！ 还记得4年前那篇轰动全球的《Science》封面论文吗？ 很多人担心那是昙花一现，但就在今年，它拿到了通往临床的“VIP门票”——FDA孤儿药资格认定！🎫 #知识科普 #脊髓损伤 #渐冻症
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七号网知识产权5年前
瑞德西韦在美获批“孤儿药”，才过了两天，吉利德就发布声明称放弃该资格及相关权益，为何？#瑞德西韦 #新冠肺炎
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肥牛在康复1周前
脊髓损伤方向，跳舞分子获孤儿药资格！2026人体试验？ 对的01分07处2020为2026年，自动识别语音字幕刊误～ ▫️经历过2次脊髓损伤，跳舞分子我一直在追踪 上个视频分享了新动态，这回补些坑 ▫️从小鼠到人体，中间还有很长的路。预计2026年下半年开始一期试验，主要验证安全。（内容仅科普介绍，请理性看待研发阶段） #知识科普 #脊髓损伤 #截瘫 #逆转瘫痪
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每日经济新闻1年前
全球首个用于治疗#渐冻症 的“孤儿药”iPSC衍生细胞药物完成首例患者入组
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渐冻人雪狼（涅槃重生）2天前
关于渐冻症的好消息越来越多了，也许解冻真的不是梦了！#好消息 #希望
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肺爱健康 -于韶荣2月前
再鼎DLL3 ADC ZL-1310治疗小肺疗效很好，获FDA孤儿药资格认定！#肺结节 #小细胞肺癌 #新药 #dll3靶点 #再鼎医药
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抖安顺5年前
新冠特效药瑞德西韦在美国获批成为“孤儿药”@抖音小助手
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郭摸鱼早日行走自如1月前
为什么罕见病孤儿药降价之后还是那么贵？#罕见病 #SMA #硬核科普 #医保
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张江集团4年前
千亿“孤儿药”有救了，希望再也不见“药神”#张江 #药神 #孤儿药
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向阳凤甲4月前
国内科研给力 #明天会更好 #加油每一天 #坚持就是胜利
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阜阳·颍州晚报1年前
全国人大代表吴焕淦：建议推进罕见病孤儿药相关法规建立
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SoHoBlink人工智能网4年前
君实生物：特瑞普利单抗获FDA孤儿药资格认定#生物医药
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医药研究社5月前
国产创新药又搞大动作，直接拿下欧盟 “孤儿药” 认证！#创新药 #国产药 #孤儿药 #医药研究社
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赛雷三分钟5年前
70万1针，救命药为什么会卖到天价？（2） @抖音小助手 #元气轻漫班
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风轻云淡…8月前
什么是孤儿药，为什么如此命名？
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博鳌乐城4年前
全球发病率百万分之二，但每一例我们都倾尽全力！又一库欣综合征患者在乐城服用“孤儿药”！#博鳌乐城
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美琪加密TIME3年前
落地中国！孤儿病有救了！#Zolgensma #Spinraza #Spinraza落地中国 #财经 #硬核时代 #我在抖音说财经 @立一泡财经
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腓骨肌萎缩症鹤小妞2月前
ReviR溪砾科技RTX-117获美国FDA孤儿药资格认定 ReviR溪砾科技RTX-117管线获美国FDA孤儿药资格认定，推进全球首个AI助力的CMT小分子1类创新药开发，该管线预计将于 2026 年第一季度启动 I 期临床试验。#腓骨肌萎缩症 #CMT #罕见病 #千里行CMT互助之家
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医药研究社4月前
这款药能成为天价孤儿药的终结者吗？#医药行业 #戈谢病 #医药研究社
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百姓问诊4月前
神经纤维瘤具有家族遗传性 医生：不用担心！“孤儿药”已经纳入罕见病医保！ 网友：看起来太恐怖了！#神经纤维瘤
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NXTV都市阳光1年前
代表建议推进“孤儿药”法规建立
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电脑报少年派1年前
渐冻症药物获得突破，孤儿药资格是什么？ #蔡磊参与推进渐冻症药物迎新突破 #科普 近日，身患渐冻症的京东集团原副总裁蔡磊参与推进渐冻症药被美国FDA授予孤儿药（罕见药）资格。 这是一款针对渐冻症的小核酸药物：FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21能用于治疗肌萎缩侧索硬化症。 孤儿病（罕见病）是指患病率极低的疾病，世卫组织定义为患病人口占比0.65‰~1‰的疾病。在美国少于20万人的疾病被定义为孤儿病。通常这类疾病诊断难，治疗难，药物研发难度大，市场狭小，因此药企缺少研发热情。
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政德金桥-李院长6月前
CID-078获FDA孤儿药资格，小细胞肺癌治疗迎来曙光？#CID - 078 #小细胞肺癌
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刘一鸣3年前
代表丁列明提出加大对孤儿药研发的激励#医疗 #财经知识 #科普 #罕见病
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骨科医生欧阳晓博士1年前
健康全知道：蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破 新突破！蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定！RAG-21是蔡磊参与推进的第二款小核酸药物，第一款则是针对SOD1基因的RAG-17！#蔡磊 #渐冻症 #蔡磊破冰驿站 #硬核健康科普行动 #健康生活重养自己一遍
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九江新闻网1年前
突破！蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定 #蔡磊 #渐冻症
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浩宇新世界4年前
#罕见病 #医保 #医保谈判 2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，且常常危及生命。#民生
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肿瘤微创周崑医生2年前
中国医药公司研发的CBP-1019治疗胰腺癌的孤儿药已经进入临床阶段了！#孤儿药 #胰腺癌 #CBP1019
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甜心儿圈圈3月前
菲儿今天不会情绪大爆发吧？ 今天算是见识了娃的“情绪魔法”。上午菲儿一睁眼就情绪不高，说哭就哭了……跟她说今天所有她喜欢的事——坐车、吃火锅、在家待着、去爬山，选一样都满足，结果她一个都不选。说要5个小球，我赶紧找出准备假装出门去买，还没迈脚，她又改口：“妈妈不去了。”得，小球立马藏好，留着下次应对她的“突发需求”。这孩子的心思啊，真是一秒一个样，让人哭笑不得，让我又紧张又觉得还挺可爱！#关爱自闭症孤儿#单亲妈妈带娃#甜心儿圈圈 @DOU+小助手
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看见1年前
新突破！蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定#渐冻症 #蔡磊
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蔡磊破冰驿站1年前
蔡磊参与推进的渐冻症药物获FDA孤儿药资格认定 #破冰驿站蔡磊 #渐冻症 #蔡磊团队又有新突破 #相信相信的力量 #渐冻症攻克 @蔡磊 @破冰驿站负责人 段睿
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森言投资1年前
不用交学费，从药明康德学到的三个教训#a股 #财经 #观点分享 #复盘 #经验分享
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四夕于一1月前
难道孕妇只能是“治疗孤儿”吗？ #在拍一种很新的vlog #孕妇 #药物 #知识分享 #女性
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草莓🍓樱桃🍒1年前
郑医生拯救绝症孤儿，妈妈的选择令人泪目#影视 #影视解说
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草莓🍓11月前
知言孤儿 #矢口 呼
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古装剧场看不停3月前
讲述神医扁鹊传承医道、复仇权奸、成就一代医神的传奇故事。 战国时期，一场变故让赵国公主半夏沦为孤儿，她流落民间，结识神医苍术的两个徒弟狗宝和独活，以及巫医葛根的女儿丁香，四个人青梅竹马，一起长大。 半夏的恋人独活医术高超，但贪恋荣华，背信弃义，半夏逐渐发现狗宝才是她一生所爱。狗宝出身卑贱，擅出奇招看病，一生理想只在悬壶济世，可命运一次又一次把他拖入危机中。 狗宝坚守正义，固守医道，在丁香、葛根、半夏以及几个徒弟的帮助下，潜心研修医术，用神奇的医术多次挫败独活的阴谋。狗宝最终也实现人生理想，远离恩怨是非，带着恋人丁香游历民间，终生为百姓治病，救治百姓不计其数，被后世百姓尊为神医。
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都市剧能看4月前
贫民窟归来的真少爷江尘，在江家受尽屈辱！家人宠爱养子江北，母 亲跟三位姐姐也偏袒养子！江尘心灰意冷，割掌断亲！这时，江家新产品研发成功，母亲周雅琴与三位姐姐亲自试验！读取江尘记忆，却亲眼看到自己亲生儿子在江家受的委屈#短剧 #热门短剧推荐 #百亿剧好看计划 #血忆引亲愁
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修道飞升4年前
一针55万，天价药，孤儿药，却是唯一的救命药
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中国新闻网1年前
新突破！蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定
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新突破! 蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定具有显著的敲低效果和良好的安全性
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医药资源集散中心2月前
9月25日医药新闻
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叫琛哥好了4年前
理性吃瓜，使用“孤儿药”自费花费55万，医疗险不报销咋么办#保险经纪人
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中证健谈3月前
康方生物:CD47单抗获得FDA孤儿药资格认定
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生活那点事1月前
“冻住”渐冻症！这款T细胞疗法拿下FDA孤儿药认证，终结无药可治？#创作者中心 #创作灵感 #分享 #健康 #科普
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乌拉特中旗发布3天前
“感党恩、听党话、跟党走”群众教育 | 惠民惠企系列政策解读（十七）医保惠民新政策来啦！（拍摄：张彬宇 呼和 制作：康富 内容来源：乌拉特中旗医保局 审核：米德格玛 总监制：张和平）
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稀饭短剧🥣6天前
她可抵岁月漫长后续结局#她可抵岁月漫长#她可抵岁月漫长短剧#她可抵岁月漫长后续
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