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动脉网1周前
解析!FDA 2025年新药年度报告,罕见病药将迎来曙光? 2025年美国FDA新药审评报告正式出炉。报告显示,2025年FDA共批准46款新药,这一数据与近十年批准数量的平均值几乎持平。标志着FDA的新药审评体系已进入一个输出稳定、节奏可控的成熟阶段。 其次,报告中提到在25年获批的46款药物中,有20款属于“First-in-class”首创疗法。其中值得关注的几款包括: Blujepa,这是近30年来首款用于治疗单纯性尿路感染的新机制口服抗生素; Journavx,首创的非阿片类止痛药; Emrelis,首款获批用于治疗c-Met高表达、经治晚期非小细胞肺癌患者的疗法。 此外,获批的创新药中有一半数量的新药获得了孤儿药资格,用于治疗各类罕见疾病及罕见癌症。例如首个用于治疗巴斯综合征的药物Forzinity,治疗罕见肌肉疾病-胸苷激酶2缺乏症的Kygevvi,治疗家族性乳糜微粒血症综合征的Redemplo 等等。这一比例凸显了在孤儿药政策激励下,研发力量正持续向高未满足需求的罕见病领域倾斜,为缺乏治疗选择的患者群体带来了实质希望。 在加速创新药物上市方面,FDA在2025年广泛运用了各项加速通道:72% 的新药使用了至少一种加速途径;46% 获得优先审评,33% 曾获突破性疗法认定。同时,96% 的申请在预设日期前完成审评,70% 的获批新药为全球首批。这组数据充分证明了FDA审评体系的高效率与全球影响力,确保了重大创新疗法能尽早惠及患者。 2025年FDA新药审批呈现 “总量稳健、创新强劲、向罕见病倾斜、审批高效” 的鲜明特点。随着这些创新疗法陆续进入临床,全球患者的治疗格局有望得到进一步改写。 #FDA2025新药年度报告 #Firstinclass药物 #罕见病 #创新药 #医疗创新
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