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关于日本iPS细胞治疗疾病的最新信息。 日本在iPS细胞(诱导多能干细胞)治疗领域处于全球领先地位,这得益于山中伸弥教授2006年的开创性研究(2012年诺贝尔奖)。以下是日本iPS细胞治疗疾病的最新进展: 🎉 重大突破:两款疗法即将获批上市 2025年2月19日,日本厚生劳动省专家小组有条件批准了全球首款iPS细胞衍生产品,标志着该技术从实验室走向实际应用的历史性时刻: 疾病领域研发机构产品临床数据 帕金森病住友制药/RACTHERAraguneprocel(多巴胺能神经前体细胞)7名患者移植后24个月,6人运动功能显著改善,MDS-UPDRS评分提升20-35%,PET显示多巴胺分泌增加44.7% 心力衰竭Cuorips(大阪大学衍生)iPSC心肌细胞片8名终末期患者症状减轻,心功能改善,已提交上市申请 政府预计在1-2个月内正式批准,这将是世界首次iPS细胞产品的商业化应用。 --- 主要疾病领域的临床研究进展 1. 神经系统疾病 - 帕金森病:京都大学高桥淳团队自2018年起开展临床试验,最新结果显示移植细胞能持续产生多巴胺,4名患者症状明显改善,一名患者从需人照料恢复至独立生活。下一阶段试验计划2025年启动。 - 脊髓损伤:庆应义塾大学冈野秀幸团队2022年起治疗4名患者,2名患者运动功能显著恢复,一名截瘫老年患者已能独立站立并行走训练,该成果登上《Nature》头条。 2. 心血管疾病 - 心力衰竭:除Cuorips外,Heartseed公司的HS-001/005心肌细胞球体疗法已进入I/II期临床,计划2026年启动治疗。 - 大阪大学泽芳树团队开发的心肌细胞片已完成10例患者Phase 1试验。 3. 眼科疾病 - 黄斑变性:2014年神户市眼科医院高桥雅代完成世界首例iPS细胞视网膜移植,患者细胞存活超10年。 - 角膜疾病:2019年大阪大学完成世界首例iPS细胞角膜移植;2024年西田幸二团队治疗的4名患者中3人视力持续改善,初创公司Raymei计划3年内获批临床试验。 4. 代谢性疾病 - 1型糖尿病:2025年2月,京都大学医院完成首例异体iPS细胞胰岛细胞移植,采用"细胞薄片"技术(厚度0.5毫米)植入腹部皮下,患者无需长期免疫抑制剂。计划2030年代实用化。 5. 肾脏疾病 -
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