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吉祥鹿1周前
渐冻症女孩的重生 微光破冻,步履新生——渐冻症女孩与蔡磊团队的生命突围 2025年的一个春日,阳光透过落地窗,洒在客厅的地板上。29岁的小刘扶着沙发扶手,缓缓抬起右脚,再轻轻落下,接着是左脚,一步、两步,虽有些蹒跚,却坚定有力。谁也无法想象,就在两年前,这个女孩还被渐冻症困在轮椅上,被医生预判“仅剩1-2年生命”。从崴脚的伏笔到绝境中的重生,她的故事,是一场与死神的博弈,更是医学之光照亮绝境的最好见证。 故事的起点,是2020年那个寻常的日子。24岁的小刘正值青春,一次不经意的崴脚,起初只当是普通扭伤,贴了膏药便没放在心上。可渐渐地,奇怪的症状接连出现:频繁崴脚、走路不稳,左大腿的肌肉也肉眼可见地萎缩,摸起来松松软软,像是失去了力量的支撑。她辗转多家医院,做了无数检查,却始终得不到明确的诊断,只能在“缺钙”“肌肉劳损”的猜测中,看着身体一点点变差。 2021年4月,北医三院的基因检测报告,给了这个年轻女孩致命一击——SOD1型渐冻症(ALS)。医生的话语冰冷而残酷:“这是恶性程度很高的渐冻症,病情发展极快,通常只有3到5年的生存期,最终会因呼吸衰竭而离世,目前没有有效治疗方法。”那一刻,小刘感觉整个世界都塌了,她才24岁,还没来得及好好感受生活,就要被命运判下死刑。 绝望如潮水般将她淹没,而病情的恶化速度,比医生预判的还要快。2022年,仅仅一年时间,小刘的下肢彻底失去了知觉,再也无法独立行走,只能依靠轮椅和家人的搀扶,连穿衣、吃饭这样简单的小事,都变得无比艰难。肌肉持续萎缩,从四肢蔓延到躯干,她甚至能清晰地感觉到,自己的身体正在被一点点“冻住”,无能为力,只能任由黑暗吞噬。 就在小刘近乎放弃的时候,2023年,一道微光穿透了绝境——蔡磊团队研发的RAG-17靶向新药,开始招募临床试验受试者。得知消息的小刘,几乎是立刻报了名,哪怕她知道,这是一场未知的赌注,哪怕她听说,治疗过程会无比痛苦。“不试,一点机会都没有;试了,还有可能活下来。”这是她当时唯一的念头。 她成为了全世界第二个用上这款新药的人。外界传言的“一针3个亿”,并非药价,而是这款针对SOD1基因的RNA干扰疗法,背后凝聚着蔡磊团队无数个日夜的坚守与投入,是无数科研人员用心血浇灌出的希望。而治疗的过程,远比想象中艰难:每次肌电图检查,粗长的针具要扎进四肢、躯干甚至舌肌,通电持续三四小时,剧痛顺着针管蔓延至全身,疼得她浑身发抖
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