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DMD 什么时候开始用激素? 国际指南一致推荐:必须在合适的年龄启动。 1. 推荐启动年龄 4–6 岁之间 这是大多数孩子开始出现轻微肌无力、走路变慢、容易摔倒的阶段。 为什么是这个年龄? 肌肉还没大量纤维化 激素能最大程度保护肌肉 能显著延缓失去行走能力 对心肺功能保护最好 大量研究证明: 4–6 岁开始激素的孩子,平均能多走 2–3 年,甚至更久。 2. 如果已经超过 6 岁,还能开始吗? 可以,任何年龄开始都有好处。 即使已经: 走路不稳 爬楼困难 出现轻度挛缩 激素仍然能: 延缓肌力下降 保护心脏 保护呼吸肌 减少住院 只是效果不如 4–6 岁开始那么显著。 3. 以下情况应尽快启动激素 如果孩子出现以下表现,说明肌肉退化在加速: 走路变慢、容易摔倒 跑步明显变差 爬楼需要扶 小腿越来越硬(假性肥大) CK 持续很高(通常 >10000) 基因确诊 DMD(不需要等到症状严重) 基因确诊后即可开始,不必等到症状明显。 4. 激素种类选择 目前主要有两种: 泼尼松(Prednisone) 经典、有效 价格便宜 副作用较多(体重增加、行为问题、骨密度下降) 伐莫洛隆(Vamorolone) 新一代 “解离型类固醇” 疗效与泼尼松相当 副作用明显更少(体重、行为、骨密度影响更小) 价格较高,部分国家已上市,中国尚未正式批准(截至 2026-01-11) 5. 激素治疗的目标 保持肌力 延缓失去行走能力 保护心脏 保护呼吸肌 减少挛缩 提高生活质量 DMD 孩子应在 4–6 岁开始激素治疗;任何年龄开始都有帮助。激素是目前唯一能显著延缓病程的基础治疗。 #DMD激素 #泼尼松 #国际指南一 #罕见病
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