00:00 / 00:20
连播
清屏
智能
倍速
点赞402
00:00 / 00:06
连播
清屏
智能
倍速
点赞1975
00:00 / 00:30
连播
清屏
智能
倍速
点赞7
00:00 / 04:14
连播
清屏
智能
倍速
点赞3
Qiuming2周前
《自然》重磅:全球首個先天性耳聾基因療法長期結果公佈 《自然》重磅:全球首個先天性耳聾基因療法長期結果公佈,90%患者聽力穩定改善 重點整理: 療法背景:針對因OTOF基因突變導致的先天性重度耳聾(DFNB9)。患者內耳毛細胞正常,但無法將聲音信號傳給聽覺神經。 研究規模:中國復旦團隊領先,發表於《自然》雜誌。涵蓋國內8個中心、共42名患者(年齡0.8至32.3歲),為全球最大規模的聽障基因治療臨床隊列。 治療方式:使用AAV1-hOTOF基因療法,直接注射至患者內耳。 驚人成效: 90%患者(38/42) 聽力顯著且穩定改善。 追蹤2.5年後,平均聽覺腦幹反應(ABR)閾值從治療前的>97分貝改善至42分貝(接近正常對話音量)。 43%的患者聽力恢復到能聽見耳語的程度。 75%的患者能不用讀唇語進行語言交流。 成人也有效:有別於以往僅聚焦兒童,本研究證實成年患者同樣能顯著獲益(例如一名32歲患者ABR閾值改善了27分貝)。 安全性良好:未出現嚴重不良事件。常見副作用(如淋巴細胞增加、高膽固醇血症)為暫時性且可自行恢復。 未來展望:研究發現較低劑量可能已足夠有效,未來有機會降低劑量以減少成本與風險,為此療法普及提供有力證據。 Jiang, L., Cheng, X., Lv, J. et al. Multicentre gene therapy for OTOF-related deafness followed up to 2.5 years. Nature (2026). https://doi.org/10.1038/s41586-026-10393-y
00:00 / 02:11
连播
清屏
智能
倍速
点赞1
00:00 / 00:54
连播
清屏
智能
倍速
点赞111
00:00 / 01:14
连播
清屏
智能
倍速
点赞47