#DMD 第一次听见“杜氏肌营养不良”这七个字时,我以为只是普通的发育迟缓。直到医生把基因报告放在桌上,轻声说“这是罕见病,进行性肌无力,目前无法根治,男孩多发,大多十几岁失去行走能力,二十多岁因心肺衰竭离世”,我的世界瞬间安静了。 我的孩子,才刚学会跑跳,会抱着我的脖子说“妈妈我要长大”,怎么就被贴上了“生命倒计时”的标签。 很多人问:DMD到底是无药可医,还是有药却买不起? 我想给所有不了解的人,一个最真实的答案:不是无药可医,是有药,却贵到让普通家庭望而却步;有希望,却被价格拦在生死门外。 DMD不是绝症里的“无药可救”。医学在进步,激素可以延缓肌肉衰退,外显子跳跃药、基因疗法陆续问世,有的能延长行走时间,有的能针对性修复基因缺陷,甚至有一次性的基因治疗,被称作“救命的光”。可这束光,标价太高。海外引进的特效药一针上百万,基因疗法更是突破两百万大关,且大多尚未纳入医保,全靠家庭自费。 我们不是不想治,是治不起。一瓶药,抵得上普通家庭大半年的收入;一个疗程,掏空几代人的积蓄。身边的病友家庭,有人卖了房子,有人打几份工昼夜不休,有人四处借钱负债累累,可再多的奔波,也填不满药物的“天价窟窿”。有的孩子刚用上药,因为凑不齐下一期费用,只能被迫停药,眼睁睁看着肌肉一点点无力,看着孩子从能跑、能走,到扶墙、到轮椅、到离不开呼吸机。 我常常想起《我不是药神》里的台词:“我只想活着,有错吗?” 放在DMD家庭里,这句话变成:“我只想让我的孩子多活几年,多走几步路,多喊我一声妈妈,有错吗?” 我们没有奢求根治,只想要 affordable 的药,能长期用、用得起、不断档的药;我们不是要奇迹,只是要一个和疾病慢慢抗争的机会,一个看着孩子长大、上学、哪怕只是好好吃饭、好好睡觉的普通日常。#关注罕见病儿童 #让爱不罕见
00:00 / 00:06
连播
清屏
智能
倍速
点赞367
00:00 / 00:34
连播
清屏
智能
倍速
点赞12